داروی جدید COPD: چرا یک هیئت FDA نه گفت ، اما FDA گفت بله

افراد مبتلا به بیماری انسداد ریوی مزمن (COPD) - یک بیماری ریوی که یکی از بزرگترین قاتلان کشور است - اکنون گزینه درمانی جدیدی دارند: یک قرص یک بار در روز به نام Daliresp (روفلومیلاس).

سازمان غذا و داروی آمریکا (FDA) این دارو را در مارس 2011 تأیید کرد. اما روند کار قایقرانی روان نبود. در سال 2010 ، یک هیئت مشاوره FDA در مورد تأیید دارو توصیه نکرد. حتی اگر FDA تقریباً همیشه از توصیه های چنین پانل های متخصص پیروی می کند ، آژانس کار خود را ادامه داد و به هر حال انگشت شست را به Daliresp داد.

بنابراین آیا بیماران COPD باید نگران مصرف دارو باشند؟ نه ، سخنگوی FDA ، مورگان لیسكینسكی می گوید. به گفته لیسكینسكی ، حتی اگر هیئت FDA در مورد تأیید دارو توصیه كرده باشد ، "رای نهایی 10 به 5 توسط كمیته مشورتی كاملاً توصیف كرد كه اعضای كمیته شواهد را برای حمایت از ایمنی و اثربخشی روفلومیلست كاملاً توصیف نمی كنند."

در مورد س separateالهای جداگانه ، هیئت در واقع 9 به 6 رای مثبت به اثبات كافی بودن كارآیی داده بود (به این معنی كه مطالعات نشان می دهد كه این دارو واقعاً م workedثر بوده است) و مجدداً ، 9 به 6 موافق لیسکینسکی می گوید: "نظر مثبت قابل توجهی در مورد ایمنی یا کارآیی آن وجود داشت."

اما از کمیته خواسته شد تا در مورد نشانه وسیع تری برای "درمان نگهدارنده بیماری COPD" رایزنی کند ، که لیسچینسکی می گوید این داده ها از آن پشتیبانی نمی کنند ، به جای استفاده محدودتر برای درمان علائم تشدید. تشدید دوره هایی است که علائم COPD ، مانند تنگی نفس و سرفه ، به دلیل عفونت یا مشکل دیگر می تواند بسیار بدتر شود و بیماران می توانند در بیمارستان پیچیده شوند.

مسئله مهم دیگری که میزگرد را برگزار می کرد برکت این دارو این بود که گروه مجبور بودند در مورد اینکه آیا باید برای گروه بیشتری از بیماران COPD تأیید شود ، رای دهند. استفان رنارد ، MD ، استاد پزشکی در مرکز پزشکی دانشگاه نبراسکا ، در اوماها می گوید: "افراد با بیماری خفیف می توانستند در رای گیری شرکت کنند و این تفاوت عمده است." دکتر رنارد همچنین به ترتیب مشاور آزمایشگاه های Forest و Nycomed ، شرکت های آمریکایی و اروپایی / کانادایی است که دارای مجوز روفلومیلاست.

هنگامی که FDA سرانجام Daliresp را تأیید کرد ، برای درمان برونشیت بود - علائم مرتبط ، مانند سرفه و مخاط بیش از حد در افراد مبتلا به COPD شدید یا بسیار شدید که سابقه تشدید آن وجود دارد. این مطالعه در بیماران 40 ساله و بالاتر انجام شد.)

صفحه بعدی: عوارض جانبی دالیرسپ دکتر رنارد ، که در سال 2010 مجری کمیته مشورتی FDA بود ، فکر می کند "اگر کمیته رای داده بود علائم باریک تر ، احتمالاً از بین می رفت »، یعنی کمیته مشاوره به تایید داروهای بیماران با حداقل COPD شدید پاسخ مثبت می داد. وی اضافه می کند که در گروه های شدید و بسیار شدید COPD بود که آزمایشات Daliresp مشخص کرد که این دارو بیشترین سود را دارد.

از 12 میلیون نفری که در ایالات متحده مبتلا به COPD هستند ، تخمین زده می شود که دکتر رنارد می گوید که تقریباً 3 میلیون نفر مبتلا به COPD شدید و برونشیت مزمن هستند و می توانند از Daliresp بهره مند شوند.

عوارض جانبی Daliresp
دادگاه اصلی در مورد Daliresp ، با بودجه Nycomed ، در سال 2009 در منتشر شد لانست این مطالعه نشان داد که این دارو عملکرد ریه را بهبود می بخشد و منجر به 17 درصد کاهش در موارد تشدید می شود.

از طرف دیگر ، 14٪ از بیماران در این آزمایش مصرف دارو را در اثر عوارض جانبی قطع کردند. ، در مقابل 12٪ در گروه کنترل. شایعترین عوارض جانبی مشکلات گوارشی مانند حالت تهوع و اسهال ، از دست دادن اشتها و کاهش وزن ، کمر درد و سردرد بود.

علاوه بر این ، ممکن است خطر مشکلات روانی ، از جمله بی خوابی ، اضطراب و افسردگی در میان نزدیک به 12000 بیمار که در آزمایشات دالیرسپ شرکت کرده اند ، سه مورد خودکشی و دو اقدام به خودکشی در گروه دریافت کننده دالیرس وجود داشته است در مقایسه با هیچ خودکشی یا اقدام به خودکشی در گروه دارونما. راهنمای داروی بیمار که همراه با Daliresp ارائه می شود ، بیان می کند که پزشکان باید قبل از تجویز دارو برای بیمارانی که سابقه افسردگی یا رفتار خودکشی دارند ، خطرات و مزایا را بسنجند.

و ممکن است شیوع سرطان در این افراد بیشتر باشد. افرادی که دالیرس را مصرف می کنند. از افراد مورد مطالعه که تومور داشتند ، 60٪ در گروه Daliresp و 40٪ در گروه دارونما بودند. با این حال گزارشگران ، طبق گزارشات ، تردید داشتند که Daliresp در واقع خطر ابتلا به سرطان را افزایش می دهد زیرا تومورها به احتمال زیاد قبل از شروع مطالعه وجود داشته اند.

صفحه بعدی: چرا داروهای جدید COPD مهم Roflumilast است ، که اخیراً در اروپا در دسترس است با نام تجاری Daxas ، اولین داروی جدید برای COPD است که آنزیمی به نام فسفودی استراز نوع 4 را مهار می کند.

یک امید این است که مهارکننده های فسفودی استراز نوع 4 در واقع ممکن است روند پیشرفت بیماری را کند کنند ، می گوید کارل بوتل ، MD ، استادیار طب داخلی در کالج پزشکی پزشکی تگزاس و مرکز علوم بهداشتی و در اسکات و amp؛ بهداشت سفید ، در معبد. اگرچه این امیدواری برای درمانهای فعلی است ، اما دکتر بوتل می گوید که تاکنون هیچ یک از آنها در واقع پیشرفت بیماری را متوقف نکرده است.

"تا زمانی که بیمار مبتلا به COPD دچار تنگی نفس شود دکتر بوتل می گوید ، آنها معمولاً آسیب قابل توجهی به ریه های خود وارد کرده اند. "لان هوروویتس" ، MD ، متخصص داخلی و متخصص ریه با گفت: "ما امیدواریم که این امر به بیماری شدید ریوی نیز کمک کند."

اگرچه پزشکان منتظر امکان درمان های جدید برای COPD هستند ، اما گزینه های دیگری وجود دارد. بیمارستان لنوکس هیل ، در شهر نیویورک.

اینها شامل اتساع برونش ، داروهایی هستند که مجاری تنفسی را باز می کنند و نفس کشیدن را آسان می کنند. برخلاف روفلومیلاست ، این داروها هم برای برونشیت و هم برای علائم آمفیزم مربوط به COPD تجویز می شوند.

دیلاتورهای برونش در انواع مختلفی وجود دارد. یکی از رایج ترین ها ، آلبوترول ، آگونیست بتا 2 است که کوتاه اثر دارد و به عنوان "رفع سریع" برای تنگی نفس استفاده می شود. دکتر هوروویتز می گوید ، افرادی که تمام مراحل شدت COPD را دارند ، در موارد اضطراری یک استنشاقی کوتاه مدت را در دسترس دارند. آلبوترول در استنشاق ها یا به عنوان مایعی که می تواند در نبولایزر استفاده شود ، دستگاهی است که بخار خوبی ایجاد می کند و استنشاق می شود. نمونه هایی از نام های تجاری Proventil ، Ventolin و Volmax هستند.

همچنین بتا 2-آگونیست های طولانی مدت مانند سالمترول (Serevent) و Advair وجود دارد که ترکیبی از سالمترول و کورتیکواستروئید به نام فلوتیکازون است. (کورتیکواستروئیدها ضد التهابی هستند که به صورت استنشاق و خوراکی وجود دارد.)

صفحه بعدی: داروی دالیرسپ ممکن است با داروهای دیگر ترکیب شود بسیاری از محصولات از ترکیبی از یک یا چند داروی COPD استفاده می کنند. علاوه بر Advair ، مثالها شامل داروهایی با نام تجاری مانند Combivent و Symbicort است.

دو آزمایش منتشر شده در Lancet در سال 2009 ، اثر Daliresp را در بیمارانی که قبلاً از سالمترول استفاده می کردند ، بررسی کرد. یا تیوتروپیوم ، و متوجه شد که Daliresp عملکرد ریه را بیش از هر دو تنش دهنده برونش به تنهایی بهبود می بخشد. نویسندگان پیشنهاد می کنند که Daliresp به دلیل مزایای ضد التهابی در حالی که گشادکننده های برونش مجاری تنفسی را باز می کند ، فواید بیشتری می بخشد.

یکی از مزایای Daliresp این است که به شکل قرص در می آید ، که باعث جذابیت بیشتر آن می شود بیماران.

دکتر بوتل می گوید که با تأیید FDAs از Daliresp احساس دلسوزی کرده است.

دکتر بوتل می گوید: "متخصصان ریه ها همیشه کمی هیجان زده می شوند که مسئله جدیدی برای بیماران ما ایجاد کند." "اما این هنوز هم یک بیماری بسیار بد است. COPD یکی از معدود بیماری هایی است که مرگ و میر از دهه 60 افزایش یافته است. ما قبلاً COPD را بیماری مردان پیر ، در درجه اول سربازان قدیمی می دانستیم ، و اکنون بیشتر بیماری افراد زیر 65 سال است و زنان را بیشتر از مردان تحت تأثیر قرار می دهد. "

اما مانند همه داروها ،" دالیرس " دکتر رنارد می گوید: باید با احتیاط استفاده شود و منافع بالقوه باید در برابر خطرات احتمالی در نظر گرفته شود.